Jeszcze kilkanaście lat temu myśl posiadania malutkiego komputera, chowanego
do kieszeni, była marzeniem prosto z filmu science-fiction. A dziś? Dziś nie robi na nas większego wrażenia nawet… edytowanie genów. Poznajcie nowoczesną technikę CRISPR/Cas9, która modyfikuje genomy organizmów.
Technika edycji genów CRISPR/Cas9 – co jest czym?
Już dziś naukowcy z całego świata próbują edytować DNA, w celu “cięcia” genomu, wyciągnięcia z niego kluczowych informacji, a nawet wstawiania nowych genów. Do tego celu niezbędne są bardzo precyzyjne nowoczesne techniki edycji genów, a jedną z nich jest technika CRISPR/Cas9.
Technika CRISPR/Cas9 jest metodą inżynierii genetycznej, dzięki której istnieje możliwość manipulacji genomem danego organizmu. Składa się ona z cząsteczek RNA (liniowe polimery zwane inaczej nukleotydami), które są niczym pilot lub informator po niezwykle długim łańcuchu DNA. Dzięki swoim właściwościom potrafią odnaleźć w genomie bardzo precyzyjnie wskazane miejsce i umieścić tam właściwy enzym Cas9.
Cas9 jest białkiem (pełni kluczową funkcję w obronie immunologicznej niektórych bakterii przeciwko wirusom DNA), które działa jak nożyczki, rozcinając precyzyjnie DNA we wskazanym dokładnie punkcie. Pozwala to na aktywowanie lub dezaktywowanie wybranych fragmentów DNA i m.in. regulowanie funkcjonowania genów. Można również w dane, wskazane miejsce DNA, wbudować inny, skrupulatnie zaprojektowany kawałek DNA.
Co bardzo istotne podczas całego procesu istnieje możliwość korzystania z zasobów informacji genetycznej własnego organizmu (tzw. proces cisgenezy) i nie ma potrzeby wprowadzać do genomu kawałków DNA z innych organizmów (tzw. proces transgenezy).
Technika CRISPR/Cas9 w walce z rakiem
Już od kilku lat, a dokładnie od roku 2016 trwają próby zastosowania techniki CRISPR/Cas9
w leczeniu nowotworów. Pierwszą próbę przeprowadzili onkolodzy z Uniwersytetu Sichuan
w Chengdu. Pacjentem była osoba cierpiąca na agresywnego raka płuc, której podano komórki zawierające zmodyfikowane geny w celu zwalczenia choroby. Najpierw lekarze pobrali od chorego komórki. Następnie za pośrednictwem techniki CRISPR/Cas9, wycięli
gen osłabiający funkcjonowanie jego własnych komórek przeciw komórkom rakowym. Kolejno komórki bez wadliwego genu zostały ponownie podane pacjentowi. Według ekspertów tak zmodyfikowane komórki powinny zdecydowanie lepiej poradzić sobie
w walce z rakiem.
Od kilku miesięcy na uniwersytecie w Pensylwanii trwają testy kliniczne zastosowania techniki edycji genów CRISPR/Cas9 w leczeniu raka.
Dotychczas leczeniu poddano dwóch pacjentów z wtórnymi nowotworami. Pierwszy
z pacjentów choruje na szpiczaka mnogiego, a drugi pacjent cierpi na tzw. mięsaka (nowotwór wywodzący się z tkanki łącznej, np. z nerwów, mięśni, stawów, kości lub naczyń krwionośnych).
Pierwsze testy rozpoczęto jesienią ubiegłego roku, podczas których naukowcy zainicjowali proces wycięcia komórek układu odpornościowego chorych i przekształcania ich w laboratorium przed ponownym wprowadzeniem do organizmu. Naukowcy mają nadzieję,
że metoda leczenia nowotworów techniką CRISPR/Cas9 będzie skuteczna i pomoże zniszczyć komórki nowotworowe.
Technika CRISPR/Cas9 w leczeniu rzadkiej choroby krwi
W celu leczenia rzadziej choroby krwi prywatna firma biotechnologiczna nawiązała współpracę z CRISPR Therapeutics. Wspólnie twierdzą, że połączenie terapii komórek macierzystych z techniką CRISPR/Cas9 może okazać się bardzo skuteczną metodą.
W ostatnim czasie firmy ogłosiły, że są już w trakcie leczenia chorego cierpiącego na beta-talasemią (zaburzenia genetyczne) ww. metodą, którą nazwali CTX001. Aktualnie sprawdzane jest bezpieczeństwo oraz skuteczność metody, jednak uzyskane jak dotąd wyniki napawają optymizmem. Naukowcy sprawdzają również możliwość zastosowania tej terapii w leczeniu ciężkiej postaci anemii sierpowatej (wrodzone schorzenie układu krwionośnego).
Za pośrednictwem techniki CRISPR/Cas9 możliwe jest wykonywanie bardzo precyzyjnej edycji genomu docelowej komórki. Co bardzo istotne technika ta jest stosunkowo tania oraz wydajna, dzięki czemu może w najbliższej przyszłości nie tylko pomoże w walce z rakiem, rzadkimi chorobami krwi, lecz również w innych schorzeniach.
Opracowanie własne/Redakcja
Źródło:
