Dla Lekarza

Technika CRISPR/Cas9 w walce z chorobami

łańcuch dna

Jeszcze kilkanaście lat temu myśl posiadania malutkiego komputera, chowanego
do kieszeni, była marzeniem prosto z filmu science-fiction. A dziś? Dziś nie robi na nas większego wrażenia nawet… edytowanie genów. Poznajcie nowoczesną technikę CRISPR/Cas9, która modyfikuje genomy organizmów. 

 

Technika edycji genów CRISPR/Cas9 – co jest czym?

Już dziś naukowcy z całego świata próbują edytować DNA, w celu “cięcia” genomu, wyciągnięcia z niego kluczowych informacji, a nawet wstawiania nowych genów. Do tego celu niezbędne są bardzo precyzyjne nowoczesne techniki edycji genów, a jedną z nich jest technika CRISPR/Cas9. 

Technika CRISPR/Cas9 jest metodą inżynierii genetycznej, dzięki której istnieje możliwość manipulacji genomem danego organizmu. Składa się ona z cząsteczek RNA (liniowe polimery zwane inaczej nukleotydami), które są niczym pilot lub informator po niezwykle długim łańcuchu DNA. Dzięki swoim właściwościom potrafią odnaleźć w genomie bardzo precyzyjnie wskazane miejsce i umieścić tam właściwy enzym Cas9. 

Cas9 jest białkiem (pełni kluczową funkcję w obronie immunologicznej niektórych bakterii przeciwko wirusom DNA), które działa jak nożyczki, rozcinając precyzyjnie DNA we wskazanym dokładnie punkcie. Pozwala to na aktywowanie lub dezaktywowanie wybranych fragmentów DNA i m.in. regulowanie funkcjonowania genów. Można również w dane, wskazane miejsce DNA, wbudować inny, skrupulatnie zaprojektowany kawałek DNA. 

Co bardzo istotne podczas całego procesu istnieje możliwość korzystania z  zasobów informacji genetycznej własnego organizmu (tzw. proces cisgenezy) i nie ma potrzeby wprowadzać do genomu kawałków DNA z innych organizmów (tzw. proces transgenezy).

 

Technika CRISPR/Cas9 w walce z rakiem

Już od kilku lat, a dokładnie od roku 2016 trwają próby zastosowania techniki CRISPR/Cas9
w leczeniu nowotworów. Pierwszą próbę przeprowadzili onkolodzy z Uniwersytetu Sichuan
w Chengdu. Pacjentem była osoba cierpiąca na agresywnego raka płuc, której podano komórki zawierające zmodyfikowane geny w celu zwalczenia choroby. Najpierw lekarze pobrali od chorego komórki. Następnie za pośrednictwem techniki CRISPR/Cas9, wycięli
gen osłabiający funkcjonowanie jego własnych komórek przeciw komórkom rakowym. Kolejno komórki bez wadliwego genu zostały ponownie podane pacjentowi. Według ekspertów tak zmodyfikowane komórki powinny zdecydowanie lepiej poradzić sobie
w walce z rakiem. 

Od kilku miesięcy na uniwersytecie w Pensylwanii trwają testy kliniczne zastosowania techniki edycji genów CRISPR/Cas9 w leczeniu raka.

Dotychczas leczeniu poddano dwóch pacjentów z wtórnymi nowotworami. Pierwszy
z pacjentów choruje na szpiczaka mnogiego, a drugi pacjent cierpi na tzw. mięsaka (nowotwór wywodzący się z tkanki łącznej, np. z nerwów, mięśni, stawów, kości lub naczyń krwionośnych).

Pierwsze testy rozpoczęto jesienią ubiegłego roku, podczas których naukowcy zainicjowali proces wycięcia komórek układu odpornościowego chorych i przekształcania ich w laboratorium przed ponownym wprowadzeniem do organizmu. Naukowcy mają nadzieję,
że metoda leczenia nowotworów techniką CRISPR/Cas9 będzie skuteczna i pomoże zniszczyć komórki nowotworowe. 

 

Technika CRISPR/Cas9 w leczeniu rzadkiej choroby krwi 

W celu leczenia rzadziej choroby krwi prywatna firma biotechnologiczna nawiązała współpracę z CRISPR Therapeutics. Wspólnie twierdzą, że połączenie terapii komórek macierzystych z techniką CRISPR/Cas9 może okazać się bardzo skuteczną metodą.

W ostatnim czasie firmy ogłosiły, że są już w trakcie leczenia chorego cierpiącego na beta-talasemią (zaburzenia genetyczne) ww. metodą, którą nazwali CTX001. Aktualnie sprawdzane jest bezpieczeństwo oraz skuteczność metody, jednak uzyskane jak dotąd wyniki napawają optymizmem. Naukowcy sprawdzają również możliwość zastosowania tej terapii w leczeniu ciężkiej postaci anemii sierpowatej (wrodzone schorzenie układu krwionośnego).

Za pośrednictwem techniki CRISPR/Cas9 możliwe jest wykonywanie bardzo precyzyjnej edycji genomu docelowej komórki. Co bardzo istotne technika ta jest stosunkowo tania oraz wydajna, dzięki czemu może w najbliższej przyszłości nie tylko pomoże w walce z rakiem, rzadkimi chorobami krwi, lecz również w innych schorzeniach. 

 

Opracowanie własne/Redakcja

Źródło:

Podobne artykuły

Tradycyjne wizyty u lekarza to… przeszłość?

Redakcja

Biotts – polski startup podbija medyczny świat

Redakcja

Kierunek: personalizacja!

Redakcja
Wczytuję...

Ta strona używa plików cookies. W każdym momencie możesz dokonać zmiany ustawień swojej przeglądarki. Akceptuję Czytaj więcej

Raport popup

  1. Administratorem Państwa danych osobowych jest Lideo Spółka Akcyjna z siedzibą we Wrocławiu (54-613) przy ul. Krzemienieckiej 120, zarejestrowana w Sądzie Rejonowym dla Wrocławia Fabrycznej, VI Wydział Gospodarczy KRS pod numerem KRS 0000042067, NIP: 8992216249, o kapitale zakładowym w wysokości 250.000,00 zł („Spółka”). Mogą Państwo skontaktować się ze Spółką również poprzez wiadomość e-mail na adres kontakt@lideo.tech
  2. Państwa dane osobowe będą przetwarzane w celu kontaktu – odpowiedzi na Państwa pytania lub wątpliwości ujęte w formularzu kontaktowym.
  3. Podstawą prawną przetwarzania Państwa danych osobowych objętych formularzem stanowi wyrażona przez Państwa zgoda na ich przetwarzanie w ww. celu na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych i w sprawie swobodnego przepływu takich danych oraz uchylenia dyrektywy 95/46/WE (ogólne rozporządzenie o ochronie danych).
  4. Państwa zgoda na przetwarzanie danych osobowych przez Spółkę jest dobrowolna i nie są Państwo zobowiązani do jej wyrażenia, jest jednak konieczna celem odpowiedzi na Państwa pytania lub wątpliwości ujęte w formularzu – co wobec braku zgody nie będzie możliwe.
  5. Odbiorcą Państwa danych osobowych objętych formularzem jest wyłącznie Spółka, a  Państwa dane przetwarzać będą wyłącznie upoważnieni do tego pracownicy Spółki.
  6. Państwa dane osobowe będą przechowywane do momentu cofnięcia zgody na ich przetwarzanie, wyrażenia przez Państwa sprzeciwu wobec ich przetwarzania lub zgłoszenia Spółce żądania ich usunięcia – co mogą Państwo uczynić listownie na adres siedziby Spółki, w formie wiadomości e-mail na adres kontakt@lideo.tech lub w inny sposób wskazany w kierowanych do Państwa wiadomościach e-mail.
  7. Mają Państwo prawo do żądania od Spółki dostępu do danych osobowych dotyczących Państwa, ich sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, jak również prawo do wniesienia sprzeciwu wobec ich przetwarzania, a także prawo do przenoszenia tych danych.
  8. Mają Państwo prawo do cofnięcia zgody na przetwarzanie danych osobowych w dowolnym momencie (bez wpływu na zgodność z  prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej cofnięciem).
  9. Mają Państwo prawo wniesienia skargi do organu nadzorczego – Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych.
  10. Państwa dane osobowe będą podlegać zautomatyzowanemu przetwarzaniu polegającemu na dopasowaniu naszej oferty do państwa potrzeb na podstawie historii zakupów, co skutkować będzie wysyłaniem do Państwa oferty o treści dostosowanej do Państwa preferencji.
  1. Administratorem Państwa danych osobowych jest Lideo Spółka Akcyjna z siedzibą we Wrocławiu (54-613) przy ul. Krzemienieckiej 120, zarejestrowana w Sądzie Rejonowym dla Wrocławia Fabrycznej, VI Wydział Gospodarczy KRS pod numerem KRS 0000042067, NIP: 8992216249, o kapitale zakładowym w wysokości 250.000,00 zł („Spółka”). Mogą Państwo skontaktować się ze Spółką również poprzez wiadomość e-mail na adres kontakt@lideo.tech
  2. Państwa dane osobowe będą przetwarzane w celu kontaktu – odpowiedzi na Państwa pytania lub wątpliwości ujęte w formularzu kontaktowym.
  3. Podstawą prawną przetwarzania Państwa danych osobowych objętych formularzem stanowi wyrażona przez Państwa zgoda na ich przetwarzanie w ww. celu na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych i w sprawie swobodnego przepływu takich danych oraz uchylenia dyrektywy 95/46/WE (ogólne rozporządzenie o ochronie danych).
  4. Państwa zgoda na przetwarzanie danych osobowych przez Spółkę jest dobrowolna i nie są Państwo zobowiązani do jej wyrażenia, jest jednak konieczna celem odpowiedzi na Państwa pytania lub wątpliwości ujęte w formularzu – co wobec braku zgody nie będzie możliwe.
  5. Odbiorcą Państwa danych osobowych objętych formularzem jest wyłącznie Spółka, a  Państwa dane przetwarzać będą wyłącznie upoważnieni do tego pracownicy Spółki.
  6. Państwa dane osobowe będą przechowywane do momentu cofnięcia zgody na ich przetwarzanie, wyrażenia przez Państwa sprzeciwu wobec ich przetwarzania lub zgłoszenia Spółce żądania ich usunięcia – co mogą Państwo uczynić listownie na adres siedziby Spółki, w formie wiadomości e-mail na adres kontakt@lideo.tech lub w inny sposób wskazany w kierowanych do Państwa wiadomościach e-mail.
  7. Mają Państwo prawo do żądania od Spółki dostępu do danych osobowych dotyczących Państwa, ich sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, jak również prawo do wniesienia sprzeciwu wobec ich przetwarzania, a także prawo do przenoszenia tych danych.
  8. Mają Państwo prawo do cofnięcia zgody na przetwarzanie danych osobowych w dowolnym momencie (bez wpływu na zgodność z  prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej cofnięciem).
  9. Mają Państwo prawo wniesienia skargi do organu nadzorczego – Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych.
  10. Państwa dane osobowe będą podlegać zautomatyzowanemu przetwarzaniu polegającemu na dopasowaniu naszej oferty do państwa potrzeb na podstawie historii zakupów, co skutkować będzie wysyłaniem do Państwa oferty o treści dostosowanej do Państwa preferencji.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie przez Lideo S.A. z siedzibą we Wrocławiu moich danych osobowych objętych powyższym formularzem, celem kontaktu ze mną w przedmiocie moich pytań lub wątpliwości ujętych w powyższym formularzu.

  1. Administratorem Państwa danych osobowych jest Lideo Spółka Akcyjna z siedzibą we Wrocławiu (54-613) przy ul. Krzemienieckiej 120, zarejestrowana w Sądzie Rejonowym dla Wrocławia Fabrycznej, VI Wydział Gospodarczy KRS pod numerem KRS 0000042067, NIP: 8992216249, o kapitale zakładowym w wysokości 250.000,00 zł („Spółka”). Mogą Państwo skontaktować się ze Spółką również poprzez wiadomość e-mail na adres kontakt@lideo.tech
  2. Państwa dane osobowe będą przetwarzane w celach marketingowych, a w tym marketingu bezpośredniego, tj. przesyłania na Państwa adres e-mail informacji handlowej w postaci newslettera oraz prezentacji oferty Spółki w formie kontaktu telefonicznego z użyciem Państwa numeru.
  3. Podstawą prawną przetwarzania Państwa danych osobowych objętych formularzem stanowi wyrażona przez Państwa zgoda na ich przetwarzanie na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych i w sprawie swobodnego przepływu takich danych oraz uchylenia dyrektywy 95/46/WE (ogólne rozporządzenie o ochronie danych).
  4. Państwa zgoda na przetwarzanie danych osobowych przez Spółkę jest dobrowolna i nie są Państwo zobowiązani do jej wyrażenia, jest jednak konieczna celem przesyłania na Państwa adres e-mail newslettera oraz prezentacji oferty Spółki w formie kontaktu telefonicznego – co wobec braku zgody nie będzie możliwe.
  5. Odbiorcą Państwa danych osobowych objętych formularzem jest wyłącznie Spółka, a Państwa dane przetwarzać będą wyłącznie upoważnieni do tego pracownicy Spółki.
  6. Państwa dane osobowe będą przechowywane do momentu cofnięcia zgody na ich przetwarzanie, wyrażenia przez Państwa sprzeciwu wobec ich przetwarzania lub zgłoszenia Spółce żądania ich usunięcia – co mogą Państwo uczynić listownie na adres siedziby Spółki, w formie wiadomości e-mail na adres kontakt@lideo.tech lub w inny sposób wskazany w kierowanych do Państwa wiadomościach e-mail.
  7. Mają Państwo prawo do żądania od Spółki dostępu do danych osobowych dotyczących Państwa, ich sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, jak również prawo do wniesienia sprzeciwu wobec ich przetwarzania, a także prawo do przenoszenia tych danych.
  8. Mają Państwo prawo do cofnięcia zgody na przetwarzanie danych osobowych w dowolnym momencie (bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej cofnięciem).
  9. Mają Państwo prawo wniesienia skargi do organu nadzorczego – Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych.
  10. Państwa dane osobowe będą podlegać zautomatyzowanemu przetwarzaniu polegającemu na dopasowaniu naszej oferty do państwa potrzeb na podstawie historii zakupów, co skutkować będzie wysyłaniem do Państwa oferty o treści dostosowanej do Państwa preferencji.

Wyrażam zgodę na korzystanie przez Spółkę z telekomunikacyjnego urządzenia końcowego w celu prowadzenia marketingu bezpośredniego, z wykorzystaniem mojego numeru telefonu wskazanego w formularzu, zgodnie z art. 172 ust. 1 ustawy z dnia 16 lipca 2004 r. – Prawo telekomunikacyjne.

Wyrażam zgodę na otrzymywanie od Spółki na adres mojej poczty e-mail informacji handlowej w rozumieniu ustawy z dnia 18 lipca 2002 r. o świadczeniu usług drogą elektroniczną.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie przez Lideo S.A. z siedzibą we Wrocławiu („Spółka”) moich danych osobowych objętych powyższym formularzem w celach marketingowych, a w tym marketingu bezpośredniego, tj. przesyłania na wyżej wskazany przeze mnie adres e-mail informacji handlowej w postaci newslettera oraz prezentacji oferty Spółki w formie kontaktu telefonicznego.